תוצאת חיפוש

תרפיה גנטית לא רק התפתחה במהלך העשורים האחרונים, אלא אף הוכיחה את יעילותה והפוטנציאל שלה בתחומים שונים ברפואה. כיום קיים כבר מגוון טיפולים גנטיים מאושרים לשיווק בעולם. יחד עם זאת עדיין יש מכשולים:

1. יעילות מערכות משלוח ((Delivery היא במקרים רבים נמוכה.


2. תגובות חיסוניות מהוות מכשול.


3. לאחרונה מכשול נוסף צומח והוא העלות העצומה בחלק מהטיפולים היעילים.

בעקבות מגפת הקורונה, הוכחה היעילות של טיפול גנטי מונע. חיסון מבוסס רנ"א בתוך מעטפת סינתטית, הוכיח באופן מרשים את יעילות הגישה. במאמר סקירה זה נדגיש שלושה תחומים שהביאו בשנים האחרונות לפריצת דרך: 1. CAR-T 2. CRISPR-Cas   3. RNAi

תרפיה גנטית לא רק התפתחה במהלך העשורים האחרונים, אלא אף הוכיחה את יעילותה והפוטנציאל שלה בתחומים שונים ברפואה. כיום קיים כבר מגוון טיפולים גנטיים מאושרים לשיווק בעולם. יחד עם זאת עדיין יש מכשולים:

1. יעילות מערכות משלוח ((Delivery היא במקרים רבים נמוכה.


2. תגובות חיסוניות מהוות מכשול.


3. לאחרונה מכשול נוסף צומח והוא העלות העצומה בחלק מהטיפולים היעילים.

בעקבות מגפת הקורונה, הוכחה היעילות של טיפול גנטי מונע. חיסון מבוסס רנ"א בתוך מעטפת סינתטית, הוכיח באופן מרשים את יעילות הגישה. במאמר סקירה זה נדגיש שלושה תחומים שהביאו בשנים האחרונות לפריצת דרך: 1. CAR-T 2. CRISPR-Cas   3. RNAi

אסף וסטין¹, יונתן ויינשטיין¹, אלנה דוידוב¹, יחזקאל סידי^2,1, עמנואל יעקובסון¹

¹מעבדה לביולוגיה מולקולתית של התא, ²מח' פנימית ג', מרכז רפואי שיבא, תל-השומר

RNA interference היא שיטה שבה מורידים את רמת הביטוי של גן מסוים בשלב טרום התרגום, על-ידי החדרת רנ"א דו-סלילי הומולוגי לרנ"א שליח [mRNA]. כאשר מולקולת הרנ"א מוחדרת אל תוך התא, היא משתלבת בתוך מיכלול חלבונים תוך-תאי הנקרא RISC – [(RNA Induced silencing complex (RISC]. מאותו רגע מיכלול זה מאתר את מולקולת ה-mRNA ההומולוגית לרצף הרנ"א שהוחדר לתא ונקשר אליה. ה-RISC מכיל אנזים אשר מבקע את ה-mRNA, וכך מונע ממנה להיות מתורגמת לחלבון. שיטת ה- RNAi הפכה להיות כלי חשוב במחקרים שבהם עוסקים בזיהוי תפקיד גנים ובפיתוח טיפולים למחלות נגיפיות, מחלות חילוף-חומרים ומחלות שבהן יש ביטוי-יתר של גן.