תרפיה גנטית לא רק התפתחה במהלך העשורים האחרונים, אלא אף הוכיחה את יעילותה והפוטנציאל שלה בתחומים שונים ברפואה. כיום קיים כבר מגוון טיפולים גנטיים מאושרים לשיווק בעולם. יחד עם זאת עדיין יש מכשולים:
- יעילות מערכות משלוח ((Delivery היא במקרים רבים נמוכה.
- תגובות חיסוניות מהוות מכשול.
- לאחרונה מכשול נוסף צומח והוא העלות העצומה בחלק מהטיפולים היעילים.
בעקבות מגפת הקורונה, הוכחה היעילות של טיפול גנטי מונע. חיסון מבוסס רנ"א בתוך מעטפת סינתטית, הוכיח באופן מרשים את יעילות הגישה. במאמר סקירה זה נדגיש שלושה תחומים שהביאו בשנים האחרונות לפריצת דרך: 1. CAR-T 2. CRISPR-Cas 3. RNAi