תוצאת חיפוש

על פי חוק הכשרות המשפטית והאפוטרופסות, קטינה אינה כשירה משפטית לקבל בעצמה החלטה על טיפול רפואי, לרבות נטילת גלולות למניעת היריון, וככלל מתן טיפול רפואי לקטינה ללא יידוע והסכמת הוריה פוגע באוטונומיה ההורית.  עם זאת, במציאות הקיימת בישראל, נערות פונות לעיתים למרפאה ללא ההורים, בבקשה לקבל מרשם לאמצעי מניעה, תוך סירוב לשתף את הוריהן בהחלטה. במאמר זה נסקור את המצב החוקי בעולם המערבי ובישראל, ונתייחס לשיקולים אתיים שאותם ראוי לשקול בעת מתן אמצעי מניעה לקטינה, ברוח אמנת האו"ם בדבר זכויות הילד. כשנערה פונה לרופא נשים כדי לקבל אמצעי מניעה היא מתנהגת בבגרות ואחריות, ושיקול טובתה ראוי שינחה את הרופא המטפל בה. יש להביא בחשבון את יכולת ההבנה של הנערה, הסיכונים הצפויים מאי-מעורבות ההורים ואף מהפגיעה באוטונומיה ההורית, אל מול הסיכונים הצפויים לנערה ולתהליך הטיפולי כתוצאה משיתוף ההורים בניגוד לדעתה, וכן את הסכנה של היריון לא רצוי כתוצאה מסירוב של המטפל לתת לה אמצעי מניעה. במאמר זה נציע דרכי פעולה למקרים שבהם הנערה הקטינה זקוקה לאמצעי מניעה, אך עומדת על דעתה שלא לערב את ההורים.

אישה בת 68 שנים, ללא רקע של תחלואת עיניים או תחלואה מערכתית, נבדקה בחדר מיון בשל ירידה בראייה בשתי העיניים. בבדיקתה הראשונית נראו עכירויות משמעותיות בחלל הזגוגית דו-צדדית, בהמשך התפתחה פאן-אובאיטיס דו-עינית ניכרת, ללא סימנים או תסמינים קליניים מערכתיים נוספים. תחת טיפול בסטרואידים מקומיים ומערכתיים, חל שיפור בתלונותיה ובממצאים הקליניים. בירור ראשוני שלל שחפת ועגבת. ערכי ACE היו בגדר הנורמה. לצורך ביצוע אבחנה סופית, ובשל הצורך לשלול לימפומה הוחלט לבצע ביופסיה מהזגוגית לאחר חלון טיפולי מסטרואידים. לאחר החלון הטיפולי, הופיעו נגעים בעור הפנים שמתחת לעין ימין ועל פני גשר האף וכן נודולים בקשתית, בגבול האישון ובזוויות בשתי העיניים. ביופסיה שנלקחה מאחד הנגעים אשר על גשר האף הדגימה גרנולומות לא גבינתיות המתאימות לסרקואידוזיס. ממצאים תואמים הודגמו בבדיקת טומוגרפיה מחשבית - CT (Computed tomography) של בית החזה שהדגימה לימפאדנופתיה במיצר ובשערי הריאות צו-צדדית.

סרקואידוזיס היא מחלה גרנולומטוטית, אוטואימונית, רב-מערכתית כרונית. מעורבות של העין היא שכיחה בקרב חולים עם סרקואידוזיס, המעורבות של העין השכיחה ביותר היא דלקת ענבייה (אובאיטיס - uveitis). אנו מדווחים כאן על פרשת חולה עם סרקואידוזיס שהסתמנה עם פאן-אובאיטיס דו-עינית, אשר הקדימה את הממצאים הקליניים המערכתיים וללא עלייה של סמנים (ביומרקרים) מתאימים בנסיוב (סרום). האבחנה אוששה בזכות ממצאים היסטופתולוגיים בביופסיה  מעור הפנים וממצאים דימותיים תואמים בבדיקת CT של בית החזה.

הקדמה: תכנון מערכת האשפוז במדינה מחייב ניתוח המורכב משינויים דמוגרפים חדשנות טיפולים וגישות מדיניות. תמונת המצב הקיים בלבד אינה מאפשרת תכנון הולם במערכת הפועלת בדינמיקה מהירה ובתקצוב חסר.

מטרות: לזהות עמדות מנהלים לגבי תכנון, פריסה ומנגנוני ניהול של בתי-חולים בהשוואה לעדויות בספרות.

שיטות מחקר: סקר בקרב מנהלי בתי חולים בעקבות כנס בנושא.

תוצאות: מבין 50 המשיבים, מחצית סברו שבית חולים כללי צריך לכלול 2,000-900 מיטות אשפוז. הרוב מעדיפים סגנון ניהול אוטונומי או אשכול בתי חולים מצומצם. במצבי עומס וחסר מיטות, הרוב מעדיפים תוספת מיטות לבית החולים הקיים, כרבע הקמת בית חולים נוסף באזור או מיזוג בתי חולים סמוכים. כמחצית תמכו באשפוז בית, או בהסטת מטופלים לבית חולים באזור, כולל במגזר הפרטי, או העברת חולים מתאימים למוסדות לטיפול כרוני. כשליש תמכו ברפואה מרחוק. בהיבט הפריסה הארצית ההעדפה הייתה לפריסה לפי גודל האוכלוסייה ובנגישות גיאוגרפית מספקת. אולם 60% מהמשתתפים הדגישו את חשיבות הנגישות לאוכלוסיות חלשות חברתית.

מסקנות: בסקר הובעו עמדות מקוריות ורעיונות למוכנות גבוהה לפתרונות מיוחדים, שקברניטי המערכת צריכים לשקול לקידום תכנון יעיל המותאם לתובנות הפועלים בשטח.

דיון וסיכום: כנסים שמטרתם לדון במדיניות בריאות מהווים במה יעילה להצגת נושאים מורכבים ולשיתוף עמיתים שיניב תועלת בישום מהלכים משמעותיים ואורכי טווח.

אפיקונדיליטיס מדיאלי, הקרוי גם "מרפק גולף", הוא פתולוגיה המתוארת ככאב באספקט המדיאלי של מיפרק המרפק. ההיארעות המתוארת היא 1% באוכלוסייה הכללית, אך שיעורה של פתולוגיה זו הוא 3.8%-8.2% מהפניות על רקע תעסוקתי. מרפק גולף שכיח בין הגילים 60-40 שנים –  קבוצת גיל שהיא חלק מהותי מכוח העבודה היצרני ומכאן המשמעות הכלכלית של המחלה. יחס הנשים והגברים הסובלים ממרפק גולף הוא שווה, וככל הנראה מיקרוטראומה ושינויים במוצא המשותף של השרירים המכופפים במרפק המדיאלי הם הגורמים לפתולוגיה. טיפול שמרני הוא קו הטיפול הראשון ולאחריו ניתוח בגישה הפתוחה.



לאחרונה נעשה שימוש הולך וגובר בגלי הלם, בהזרקות תוצרי דם כטיפול שמרני חלופי לניתוח,  ואף  מיושמות גישות ניתוחיות חדשניות.

הקדמה: פעילות גופנית ושיפור הכושר הגופני הם מרכיבים מרכזיים בשיקום הלב.

מטרות: פיתוח משוואה לאמידת הכושר הגופני בחולי לב על בסיס שאלון, ותיקופה כנגד מבחן מאמץ.

שיטות מחקר: מחקר חתך, ובו 154 חולי לב: 119 גברים, 35 נשים, בגיל ממוצע 63.1±11.2 שנים, מילאו שאלון לכימות הפעילות הגופנית לאורך היממה, מסרו נתונים דמוגרפיים ורפואיים, וביצעו מבחן מאמץ תת מירבי בכניסתם לתוכנית שיקום לב. פותחה משוואת חיזוי לצריכת החמצן.

תוצאות: המדדים האנטרופומטריים והקליניים היו מאוזנים יותר בחולים שדיווחו על פעילות גופנית לשם ספורט. משוואת רגרסיה ליניארית, שבה המשתנה התלוי הוא הצריכת חמצן שנמדד במבחן המאמץ, כללה מדד לפעילות הגופנית הכוללת לאורך היממה, מין, גיל, BMI, סוג מחלת הלב, משך המחלה, נטילת חוסמי בטא ורמת השכלה. רגישות המשוואה 61.2%, הסגוליות 65.2%, הערך המנבא החיובי 68.4%, הערך המנבא השלילי 57.7%. מקדם המתאם בין ערך VO₂ מדוד לערך VO₂ מחושב הוא r=0.6. המשוואה מסבירה 36.7% מהשונות בערכי הצריכת חמצן החזויה. מהימנות השחזור (test-retest reliability) של השאלון, בקרב 30 חולים כעבור חודש, נמצאה טובה (p<0.001, r=0.7).

מסקנות: המשוואה המתוקפת לאמידת הכושר הגופני המדוד במבחן המאמץ מבחינה בין חולי לב פעילים גופנית לאלו שאינם פעילים גופנית.

דיון: המחקר מצביע על הבדלים במדדי בריאות בין חולי לב פעילים גופנית לאלו שאינם. השאלון מייצג את הערכת הפעילות הגופנית המדווחת באופן רב ממדי והמשוואה מספקת אומדן זול וזמין של רמת צריכת החמצן של החולה.

סיכום: פותח כלי פשוט, זמין וזול, המתאים להערכה ראשונית של הכושר הגופני ולמעקב אחר שינוי בכושר הגופני בחולי לב. הכלי יוכל לסייע לרופא המטפל במעקב אחר היענות חולה הלב להמלצות לפעילות גופנית ולשיפור הכושר הגופני כאשר זמינות מבחן המאמץ נמוכה.

הקדמה: פרוגנוסטיקה היא מיומנות הכוללת את היכולת לחזות מהלך של מצב רפואי, ואת היכולת לתרגם מידע זה למטופל בתהליך קבלת החלטות משותף. להערכה פרוגנוסטית השפעה על החלטות קליניות, היערכות פסיכו-סוציאלית, ומדיניות. בספרות המחקר מוזכרות שתי שיטות מרכזיות להערכת תוחלת חיים: האחת מבוססת על ניסיונו של הקלינאי והשנייה באמצעות כלים מובנים. בהיות המצב התפקודי גורם עקבי בניבוי תוחלת חיים, מצוי לראותו משולב ברבים מהכלים הפרוגנוסטיים.

מטרה: במחקר הנוכחי נבחן השימוש בכלי הערכה תפקודי מותאם לחולים עם צרכים פליאטיביים (PPS-Palliative Performance Scale), כאמצעי להערכת תוחלת חיים בקרב אנשים עם מחלות מאיימות חיים המאושפזים בבית חולים כללי.

שיטה: בוצעה בדיקה רטרוספקטיבית לתוחלת חייהם של מאושפזים במרכז רפואי העמק בין ינואר 2015 לספטמבר 2018, מיום שבו תועד מדד PPS כחלק מהערכה של צוות ייעוץ פליאטיבי, ועד יום פטירתם.

תוצאות: בבחינת תוחלת חייהם של 588 מאושפזים שנכללו במחקר, נמצא קשר חיובי ומובהק בין מצב תפקודי, המבוטא בערך PPS לבין תוחלת חיים בימים. באוכלוסיית המחקר הנוכחי נמצאו הבדלים בין אבחנות שונות במצב התפקודי ובתוחלת חיים בימים ממועד הייעוץ. כמו כן נחשף כי תוחלת חייהם של מרבית הנבדקים בעלי מצב תפקודי של PPS-40 ומטה אינה עולה על שישה חודשים.

סיכום ומסקנות: מחקר זה מחזק את הקשר שבין מצב תפקודי לתוחלת חיים, והוא הראשון בישראל התומך בשימוש בכלי ה-PPS כחלק מהליך הערכת פרוגנוזה בחולים עם מגוון מחלות חשוכות מרפא. הצגת הממצאים בטווחי הישרדות על פי ערך ה-PPS ייחודית למחקר זה, וביכולתה לסייע לצוותים רפואיים, הן בקבלת החלטות קליניות והן בבחירת הטרמינולוגיה המותאמת להליך הרגיש והמורכב של מסירת פרוגנוזה לחולה ויקיריו.

תכנית בטיחות היא התערבות טיפולית קצרה שמטרתה סיוע למטופלים הסובלים ממחשבות אובדניות או שניסו להתאבד בעבר בהתמודדות עם משברים אובדניים עתידיים. תכנית ההתערבות בנויה באופן הדרגתי: תכנית פעולה של שישה שלבים עבור המטופל, הכוללת זיהוי סימנים מקדימים למשבר אובדני, שיטות התמודדות פנימיות, שימוש בקשרים חברתיים ובקשרים טיפוליים וכן הרחקה של אמצעים מסכנים. התכנית ניתנת ליישום במתארים שונים, דוגמת טיפולים במסגרת חדר מיון או במהלך טיפולים נפשיים. מחקרים אודות תכנית זו הדגימו יעילות מובהקת שלה בהורדת התנהגות אובדנית. המאמר יתאר את אופני היישום של התכנית וידגים את השימוש בה דרך פרשת חולה.

רקע: אם עד ראשית המילניום המוקד של הרפואה בכלל ושל בטיחות הטיפול בפרט היה המטופל, הרי שבשני העשורים האחרונים, הדיון ברווחת המטפל כחלק בלתי נפרד מהדיאדה מטפל-מטופל הולך ותופש מקום משמעותי יותר בספרות המקצועית.

מטרות: במאמר זה אתמקד במטפל המבטא אותות מצוקה, דיכאון ושחיקה עד כדי טראומה. מטפל זה הוא הקורבן (או הנפגע) השני (second victim) לאירוע חריג או טעות.

שיטות: נסקרת הספרות מהעשור האחרון העוסקת בתופעה, שרבים מתייחסים אליה כאל תסמונת, בשגרה וגם במצב החירום עקב מגיפה, תוך הגדרה ותיאור התסמינים של הקורבן השני, ותיאור היקף התסמונת וגורמי הסיכון לה.

דיון: אתמקד בארבעת מקורות התעוקה (סטרס) של התסמונת: הפיסי-סיכולוגי, הארגוני-תרבותי, הקוגניטיבי, והאתי-מוסרי. אדגיש במיוחד את האחרון, שראוי לדיון ומחקר נוסף לאור הראיות לתרומתו המשמעותית למצוקת הצוותים. אדון בכלים ובתוכניות הקיימות לתמיכה בקורבן השני תוך התייחסות לכל אחד מארבעת המקורות.

מסקנות: מועלות בסקירה זו מספר הצעות מעשיות לתמיכה במטפלים במערכת הבריאות בארץ שנהוגות בעולם הוכחו כיעילות להתמודדות עם התופעה.

הקדמה: בית החולים הוא מערכת מורכבת ורוויית סיכונים, הכוללת תהליכים ופעולות בעלי פוטנציאל לסיכון ולפגיעה בבריאותם של המטופלים. באופן מסורתי, צוותי הרפואה והסיעוד נתפסים כתורמים העיקריים ואולי היחידים לבטיחות הטיפול. מחקר זה מנסה לתאר את חשיבות תרומתם של צוותי המזכירות הרפואיות, לשמירה על בטיחות הטיפול ברשת 'אסותא מרכזים רפואיים'.

מטרות המחקר: הערכה של השפעת תפיסת בטיחות הטיפול בקרב מזכירות רפואיות, על בטיחות הטיפול, ברשת 'אסותא מרכזים רפואיים' ובבית החולים 'אסותא אשדוד הציבורי', לאורך זמן, לפני ואחרי התערבויות.

שיטת המחקר: נערך מחקר עוקבה רטרוספקטיבי.

אוכלוסיית המחקר: 610 מזכירות רפואיות משבעה מרכזים רפואיים ברשת 'אסותא מרכזים רפואיים' ומבית החולים 'אסותא אשדוד ציבורי'. (500 ו-110, בהתאמה).

קבוצת המחקר: הוכללו 200 מתוך 500 מזכירות רפואיות מרשת 'אסותא מרכזים רפואיים', קבוצה שנחשפה להתערבויות ופעילויות לקדום בטיחות הטיפול. קבוצת הבקרה כללה 40 מתוך 110 מזכירות רפואיות מבית החולים 'אסותא אשדוד הציבורי'. קבוצה שלא נחשפה.

המחקר מבוסס על נתונים, שנאספו באמצעות שאלונים להערכת תפיסת הבטיחות. משך המעקב אחרי קבוצת המחקר הוא שנתיים ותשעה חודשים, בין אוקטובר 2015 ליוני 2018.

תוצאות: נמצא קשר משמעותי וחיובי בין רמת תפיסת הבטיחות לבין הנכונות לדיווח של צוותי המזכירות הרפואיות בקרב קבוצת המחקר, במיתאם (קורלציה) Spearman (R=0.54762, p=0.1600). ציוני רכיבי תפיסת בטיחות הטיפול, בקרב קבוצת המחקר, לאחר התערבויות, נמצאו גבוהים יותר בהשוואה לקבוצת הבקרה.

דיון: התערבויות בשגרה ופעילויות לאורך זמן, לקידום תחום הבטיחות, בקרב המזכירות הרפואיות ב'אסותא מרכזים', הביאו לעלייה משמעותית בכמות הדיווחים על 'כמעט אירועים' שדווחו על ידן.

מסקנות: התוצאות משקפות את החשיבות והתועלת שבהתערבויות ובפעילויות לקדום נושא הבטיחות, בהעלאת רמת בטיחות הטיפול בבתי החולים גם בקרב המזכירות הרפואיות.

סיכום: המחקר הנוכחי תרם להבנת החשיבות והתרומה של המזכירה הרפואית לבטיחות הטיפול בבית החולים.

הקדמה: תהליך "ההסכמה מדעת" לקראת טיפול רפואי נמצא בימים אלה בבחינה של ועדת היגוי במשרד הבריאות, במטרה לבחון היבטים שונים התהליך, ולהמליץ על דרכים לשיפור שביעות הרצון של המטופלים והמטפלים. במסגרת ועדה זו, התגבשה היוזמה לבחון את עמדות המטופלים ותפיסותיהם, בדגש על ההיבטים הטכניים והלוגיסטיים של תהליך ההסכמה.

מטרת המחקר: לתאר את תפיסות המטופלים מתהליך קבלת הסכמה מדעת לניתוח, על ידי בחינה סובייקטיבית של משתנים שונים בהליך ההסכמה.

שיטות המחקר: ראיון טלפוני מבוסס על תסריט שיחה בנוי, עם 100 מטופלים, אשר עברו הליך של קבלת הסכמה מדעת לקראת ניתוח אלקטיבי מתחום הכירורגיה הכללית בבית החולים אסותא רמת החייל בחודש ינואר 2020.

תוצאות: כל המרואיינים ציינו כי הרופא המנתח הוא שהחתים אותם על טופס ההסכמה, וכי ההחתמה בוצעה בתום מפגש ההסבר. רוב המטופלים במחקר (70%) העידו כי הפגישה עם ההסבר על הניתוח ארכה 20-10 דקות. רק 35% דיווחו כי הרופא השתמש באמצעי עזר. כמעט כל הנשאלים (96%-99%)  ציינו כי ההסבר שניתן על ידי הרופא היה ברור, מספק, ונמצא בהלימה לתהליך הניתוח וההחלמה בפועל.

מסקנות ודיון: לנוכח הנתונים שעולים ממחקר זה, נראה כי תהליך קבלת הסכמה מדעת בקרב מטופלים המנותחים בבית החולים אסותא רמת החיל, מתקיים בצורה יעילה, טובה ובהתאם להנחיות החוק. ניתוח ממצאי המחקר לפי הגורם המממן את הניתוח, לא העיד על הבדלים משמעותיים בחוויית המנותחים, פרט לשאלת ההסתייעות בעזרים נוספים במהלך ההסבר על תכנית הטיפול והניתוח, היבטים אלה ייבדקו במחקר המשך שבכוונתנו לערוך.

סיכום: תוצאות מחקר זה מצביעות על שיעור גבוה מאוד של ביצוע תהליך של קבלת הסכמה מדעת, בהתאם להוראות החוק והנחיות משרד הבריאות על ידי הרופאים המנתחים.

הקדמה: בדיקות סקר לגילוי מוקדם של סרטן השד מפחיתות שיעור תמותה ומגלות סרטן שד בשלבים מוקדמים, גילוי המאפשר טיפול פחות אגרסיבי. ממוגרפיה היא הבדיקה היחידה המאושרת לסקר סרטן שד. יחד עם זאת, בדיקה זו מוגבלת בנשים עם מבנה שד צפוף. בשנים האחרונות נבדק השימוש בבדיקת ממוגרפיה עם חומר ניגוד כבדיקת סקר, בפרט באוכלוסיית נשים זו.

מטרות: הערכת בדיקת ממוגרפיה עם חומר ניגוד כבדיקת סקר לגילוי סרטן שד בנשים עם שד צפוף וסיכון בינוני לסרטן שד.

שיטות מחקר: במחקר עוקבה היסטורי שביצענו במוסדנו בו נכללו 270 נשים שעברו בדיקת סקר על ידי ממוגרפיה עם חומר ניגוד, בין השנים 2016-2015. תוצאות בדיקת הממוגרפיה עם חומר ניגוד הושוו לבדיקת ממוגרפיה קונבנציונאלית (שבוצעה כחלק מבדיקת הממוגרפיה עם חומר ניגוד). הבדיקות הושוו לתוצאות ביופסיה ולמעקב דימות של הנשים.

תוצאות: בבדיקת ממוגרפיה רגילה התגלו 7 מתוך 11 השאתות הממאירות בשד, עם רגישות של 63.6%, סגוליות 91.1%, ערך מנבא חיובי 23.3% וערך מנבא שלילי 98.3%. בבדיקת ממוגרפיה עם חומר ניגוד התגלו 10 מתוך 11 השאתות הממאירות בשד. רגישות הבדיקה הייתה 90.9%, סגוליות 70.7%, ערך מנבא חיובי 11.6% וערך מנבא שלילי 99.4%.

מסקנות: בדיקת ממוגרפיה עם חומר ניגוד נמצאה באופן משמעותי רגישה יותר לגלוי סרטן שד בהשוואה לבדיקת ממוגרפיה רגילה בסקר נשים עם שד צפוף וסיכון בינוני.

דיון: ההתקדמות הטכנולוגית בדימות ובאבחון מוקדם של סרטן שד יכולה להיות חלק מרפואה מותאמת אישית לבירור סיכון של כל אישה לחלות בסרטן שד .

סיכום: בדיקת הממוגרפיה עם חומר ניגוד יכולה לשמש כבדיקת סקר בנשים עם סיכון בינוני לפתח סרטן שד ומבנה שד צפוף.

מטרה: סרטן אורותליאלי גרורתי הוא שאת עם פרוגנוזה עגומה על אף התקדמות באפשרויות הטיפול בשנים האחרונות. צימודי נוגדן-תרופה מהווים גישה טיפולית חדשה המאפשרת מתן כימותרפיה יעילה באופן בררני ישירות לתוך תאי השאת תוך שימוש בקישור לנוגדן חד שבטי כנגד אנטיגן המבוטא ביתר בתא הסרטני בהשוואה לרקמה הבריאה. במאמר זה נסקור את המידע הקיים ופרספקטיבה עתידית לשימוש בצימודי נוגדן-תרופה כטיפול בסרטן אורותליאלי גרורתי.

ממצאים: מספר צימודי נוגדן-תרופה כנגד אתרי מטרה שונים נמצאים בשלבי פיתוח מתקדמים, עם תוצאות מעודדות המראות יעילות ופרופיל השפעות לוואי נסבל. שתי תרופות זכו לאישור FDA בקו מתקדם לסרטן אורותליאלי גרורתי, Enfortumab Vedotin ו-Sacituzumab Govitecan, ונבדקות כיום גם בקו טיפולי מוקדם יותר וגם במשלב עם מעכבי נקודת בקרה חיסונית. משלבים אלה צפויים להיכנס ליישום קליני בעתיד הקרוב.

מסקנות: צימודי נוגדן-תרופה הראו יעילות בטיפול בסרטן אורותליאלי גרורתי וצפויים להשתלב באלגוריתם הטיפולי בשנים הקרובות.

במהלך העשורים האחרונים חלו התקדמויות אדירות בנפרולוגיה כתוצאה מהתפתחויות בתחומי הגנטיקה והביולוגיה המולקולרית, כגון היכולת לזהות באופן מדויק ומהיר את המוטציות האחראיות לתסמונת המערבת את הכליות, מודלים של חיה אשר מחקים פנוטיפים של הכליות ומגוון כלים לעריכה של חומצות גרעין. אולם למרות נתונים אלו, ברוב המקרים הכלים המתקדמים הללו עדיין לא היתרגמו לתוצאות טיפוליות טובות יותר. לפיכך, עדיין נותרו אתגרים רבים בתחום נפרולוגיה ילדים, שאת המרכזים שבהם נמנה במאמר סקירה זה. אלו כוללים: (1) הבנה טובה יותר של הקשר בין גנוטיפ ספציפי לבין פנוטיפ במומים מולדים של הכליות ודרכי השתן ופיתוח של טיפולים יעילים למומים אלו; (2) הבנה מעמיקה יותר של הפתופיזיולוגיה במחלות כליה גנטיות; (3) יישום של הכלים המולקולריים המתקדמים אשר קיימים לשם טיפול גנטי במחלות כליה מולדות; (4) חשיפת המנגנונים האחראיים ללייפת הכליה (renal fibrosis) ופיתוח אמצעים יעילים להאטה שלו /מניעתו. התקדמויות בכל אחד מהתחומים הללו הן בעלות פוטנציאל אדיר להשפיע על הפרוגנוזה של ילדים עם מחלות כליה ולאור קצב התקדמות הידע והטכנולוגיה בתחום זה, ניתן לצפות כי לפחות חלק מהאתגרים הללו יקבל מענה בעתיד הנראה לעין.